ペプチド模倣骨格工学 2025–2030: 次世代のブレークスルーと10億ドルの機会を明らかにする

目次

• エグゼクティブサマリー: 2025–2030年の主要トレンドと市場の推進要因
• ペプチド模倣骨格工学の定義: 技術の概要と進化
• 市場規模と予測: 2030年までの世界的成長軌道
• 新興アプリケーション: 治療法、診断、その他
• パイプライン分析: 主要プロジェクトと臨床の進展（出典: genentech.com, novartis.com, astrazeneca.com）
• 主要プレーヤーと戦略的コラボレーション（出典: roche.com, pfizer.com, merckgroup.com）
• イノベーションの最前線: AI、自動化、新しい合成技術（出典: schrodinger.com, chemours.com）
• 規制の動向と知的財産のダイナミクス（出典: fda.gov, ema.europa.eu）
• 投資トレンドと資金調達のホットスポット: ベンチャーキャピタルと企業の動き
• 今後の展望: 破壊的シナリオ、課題、利害関係者の機会
• 出典と参考文献

エグゼクティブサマリー: 2025–2030年の主要トレンドと市場の推進要因

ペプチド模倣骨格工学は、製薬およびバイオテクノロジー産業がペプチド治療法に関連する課題（不安定性、急速な分解、限定的な経口バイオアベイラビリティなど）を克服する努力を強化する中で、変革の段階に入っています。2025年には、生物学的活性を模倣しながら優れた薬物動態特性を提供するよう設計された革新的な骨格の開発に業界の勢いが集まっています。このイノベーションの波は、計算化学、高スループットスクリーニング、合成方法論の進展によって促進され、新しいペプチド模倣構造の迅速な特定と最適化が可能になっています。

主要プレーヤーは、β-ペプチド、ペプトイド、制約マクロサイクルなど、次世代骨格に多額の投資を行っており、これらは前臨床および臨床のパイプラインで有望です。たとえば、Bicycle Therapeuticsは、構造的に制約された小さな骨格を利用して、従来は“薬剤としての利用が難しい”とされていたタンパク質を標的にする独自の二環ペプチド（Bicycle®）プラットフォームを進展させており、腫瘍学や他の適応症で臨床試験を進めている複数の候補があります。同様に、Ipsenは、希少疾患や腫瘍学に向けた新規治療法の開発において安定化されたペプチドモチーフを活用しており、薬物発見における工学的骨格の多様性が高まっています。

ペプチド模倣骨格の採用は、産業界とアカデミアの協力によっても促進されており、転換研究を加速しています。ジェネンテックは、従来、難しいとされてきた小分子のターゲットクラスであるタンパク質間相互作用に対処するためのマクロサイクリックおよびステープルペプチド技術に引き続き投資しています。一方、ミリポールシグマなどの化学供給業者は、希少アミノ酸や非自然の構成要素のカタログを拡大し、カスタム合成および新しい骨格の迅速なプロトタイピングの障壁を低下させています。

2030年を見据えると、ペプチド模倣骨格工学の見通しは堅調です。臨床的な検証が進むにつれ、これらの工学的骨格は腫瘍学や希少疾患を超えて、代謝障害や感染症などの幅広い治療領域に展開されると予測されています。プラットフォーム企業は、大手製薬会社との戦略的パートナーシップをさらに形成し、ペプチド模倣的アプローチを主流の薬物パイプラインに統合することを目指すでしょう。さらに、規制当局は、これらの新しい形態の評価に関するさらなるガイダンスを発表することが予想されており、市場化の道をさらに滑らかにします。その結果、ペプチド模倣骨格工学は、今後5年間の薬物発見と開発において主要な推進力となるでしょう。

ペプチド模倣骨格工学の定義: 技術の概要と進化

ペプチド模倣骨格工学は、医薬化学、分子生物学、材料科学の交差点に位置する急速に進化する分野です。これは、ペプチドの構造と機能を模倣しながら、低い代謝安定性、限られた経口バイオアベイラビリティ、プロテオリティック分解への感受性といった内在的な限界を克服する化合物の設計と合成に焦点を当てています。天然のペプチドとは異なり、ペプチド模倣体は、薬理学的特性や治療的可能性を向上させるために、しばしば非ペプチドの骨格、制約サイクリック構造、または非自然のアミノ酸を組み込むことがあります。

この技術は、10年の間に大きく進展し、単純な線状アナログから、高度に洗練されたマクロサイクル、β-ペプチド、ペプトイド、ステープルペプチドに移行しました。固相ペプチド合成（SPPS）やクリック化学などの高度な合成方法論により、多様なペプチド模倣ライブラリーの迅速な生成とスクリーニングが可能になりました。さらに、計算的アプローチ（インシリコモデリングや構造に基づく薬物設計など）が、工学的骨格と生物学的ターゲット間の相互作用の予測と洗練にますます利用されるようになっています。

2024年から2025年にかけての最近の進展は、人工知能（AI）と機械学習がペプチド模倣設計のワークフローと融合していることによって特徴づけられています。この統合により、特定の特性を持つ新しい骨格の加速された特定が可能になり、開発のタイムラインやコストが削減されます。たとえば、PeptiDreamのような企業は、独自のペプチド発見プラットフォームとAI駆動のスクリーニングを活用して、歴史的に”薬剤としての利用が難しい”とされていたタンパク質を標的にする非標準のペプチド模倣骨格を生成しています。同様に、Polyphorは、伝統的なペプチドに比べて安定性と選択性を向上させる抗生物質および免疫腫瘍剤を開発するために、自社のマクロサイクリックペプチドプラットフォームを進展させています。

業界では、薬物様の特性の微調整や複数の機能性の統合（例：ターゲティング、イメージング、デリバリーの向上）を可能にするモジュラー骨格アーキテクチャの出現も目撃されています。Helix BioPharmaのような企業は、これらの工学的骨格を利用して腫瘍学向けのペプチド模倣治療法を積極的に開発しており、改善された腫瘍ターゲティングと細胞内摂取を実現しています。

今後数年間を見据えると、ペプチド模倣骨格工学は、感染症、代謝障害、神経変性などのさまざまな治療領域での影響を拡大する準備が整っています。この分野は、ハイスループットスクリーニング、自動合成、計算モデルの進展からの恩恵を受け、より強力で選択的かつ臨床的に翻訳可能な分子が生まれると期待されています。製薬会社がこの分野にさらに投資を進める中で、ペプチド模倣候補が初期の発見から臨床試験に移行する速度が加速することが見込まれ、新しい世代のペプチド発想の治療法が期待されています。

市場規模と予測: 2030年までの世界的成長軌道

ペプチド模倣骨格工学は、薬物発見、腫瘍学、感染症、免疫療法における応用の拡大によって2030年までに堅実な成長を遂げると予想されています。ペプチド模倣体の世界市場は、この10年間で数十億ドルの評価に達する見込みであり、製薬の研究開発投資の増加や従来のペプチドの制限に対処する新規治療法への需要が後押ししています。

ペプチドベースの薬剤承認の急増（ペプチド模倣体を含む）は、業界の関心を呼び起こしています。2024年および2025年初頭には、がん、代謝障害、抗菌抵抗性といった状態をターゲットにした複数のペプチド模倣候補が末期臨床試験に進展しています。たとえば、アムジェンとロシュは、次世代の腫瘍学治療法のためにペプチド模倣骨格を活用しており、ノバルティスは代謝や心血管関連の適用に焦点を当てています。これらのパイプラインの拡張は、市場成長を促進し、2020年代後半に新たなライセンス契約やコラボレーションを促す見込みです。

製造の進展も市場の成長従道に影響を与えています。バッヘムやロンザなどの企業は、ペプチド模倣骨格のスケーラブルな合成および結合技術に投資しています。2025年、バッヘムは、臨床および商業プログラムからの需要の高まりに直接対応するGMPペプチド製造能力のさらなる拡充を発表しました。このインフラの成長は、供給制約の緩和と新しいペプチド模倣薬の市場投入時間の短縮が期待されています。

地理的には、北アメリカとヨーロッパは、主要な製薬会社と高度な医療制度の集中により、現在市場を支配しています。しかし、アジア太平洋地域は急速な成長が見込まれており、中国や日本などの国々はペプチドおよびペプチド模倣体の研究開発への投資を大幅に増加させています。例えば、Peptide SciencesやSuzhou Hybioは、地域における需要の高まりを捉えるために、ペプチド模倣体のポートフォリオや製造インフラを拡張しています。

今後を見据えると、2030年までの市場の見通しは、合理的な骨格設計の採用、AI駆動の分子最適化、ペプチド模倣体のマルチモーダル療法への統合によって特徴づけられます。バイオテクノロジーの革新者と確立された製薬メーカーとの間の戦略的パートナーシップは、臨床研究と商業的採用を加速すると期待されます。これらの新しいエンティティに対する規制経路がより明確になるにつれ、ペプチド模倣骨格工学セクターは大幅な拡大が見込まれ、年率の成長率は高い単一または低い二桁に期待されています。

新興アプリケーション: 治療法、診断、その他

ペプチド模倣骨格工学は急速に進展しており、治療法、診断、関連する分野で新たな波の応用を支えています。2025年、構造生物学、計算設計、高度な合成が融合して、ペプチドの機能を再現しながら、従来の限界（低い代謝安定性や急速な分解など）を克服する非常に特異的で安定したバイオアベイラブルなペプチド模倣体が作成されることが可能になっています。

最近のブレークスルーは、β-ペプチド、ペプトイド、環状ペプチド、ステープルペプチドなどの多様な骨格タイプの開発によって例証されています。これらの工学的な分子は、腫瘍学、感染症、自己免疫状態の領域で臨床パイプラインに徐々に入ってきています。たとえば、炭化水素リンカーを用いてα-ヘリカル構造を強化するステープルペプチド治療法は、小分子や伝統的な抗体では薬剤としての利用が難しい細胞内のタンパク質間相互作用を遮断する能力が注目されています。アイレロンセラピューティクスなどの企業は、固形腫瘍や血液悪性腫瘍をターゲットにした臨床試験を続行中のステープルペプチド候補を進展させています。

診断アプリケーションにおける平行したイノベーションも進行中です。ペプチド模倣骨格は、バイオセンサーや分子イメージング剤に組み込まれ、複雑な生物学的環境における特異性および安定性を向上させています。サーモフィッシャーサイエンティフィックは、ペプチド模倣探針を診断プラットフォームに統合し、従来のペプチドベースの試薬に比べて信号対雑音比の向上と長寿命を目指しています。

注目すべきトレンドは、骨格設計における人工知能（AI）と機械学習の統合です。大規模なデータセットと予測モデルに導かれ、シュローディンガー社などは、ペプチド模倣体に特有な構造活性相関（SAR）の予測を行うためのアルゴリズムを駆使して、新規ペプチド模倣構造の特定、最適化、検証を加速しています。このデータ駆動型アプローチは、独自の薬理学的プロファイルを持つ骨格の発見を容易にし、化学空間の多様性をさらに広げることが期待されています。

今後数年間を見据えると、ペプチド模倣骨格工学の見通しは堅調です。バイオファーマ、化学合成専門家、計算モデリング企業とのコラボレーションの増加が、治療および診断用途のために、より強力で選択的かつ製造可能な候補を生み出すことが予想されます。さらに、ペプチド模倣技術の拡張は、ターゲット薬物送達、抗菌抵抗性、さらには材料科学（例：自己組織化ナノ構造）などの分野にも及ぶことが期待されています。製造能力が拡大し、規制経路が明確になるにつれ、次世代のペプチド模倣ベースの製品は、医療とバイオテクノロジーの複数の面で変革的な影響を与える準備が整っています。

パイプライン分析: 主要プロジェクトと臨床の進展（出典: genentech.com, novartis.com, astrazeneca.com）

ペプチド模倣骨格工学は、薬物発見において重要な分野として浮上しており、従来のペプチドよりも安定性やバイオアベイラビリティを高めたソリューションを提供しています。複数の主要製薬会社が、腫瘍学、感染症、希少疾患に焦点を当て、革新的な骨格を臨床パイプラインに進展させています。2025年現在、これらの取り組みは、いくつかのペプチド模倣体を基にした候補が末期臨床試験に進む堅実なパイプラインにつながっています。

ジェネンテックは、ロシュグループの一員であり、特に“薬剤としての利用が難しい”とされていたタンパク質間相互作用をターゲットにするペプチド模倣骨格のポートフォリオを拡大しています。ジェネンテックのパイプラインには、がん細胞シグナリングの主要なドライバーを阻止するために設計された工学的マクロサイクリックペプチド模倣体が含まれています。彼らのリード候補は、Ras経路を対象にしており、線状ペプチドに比べて薬物動態や選択性が向上しています。これらの進展は、独自の骨格修飾技術と高スループット最適化プラットフォームに支えられています。

一方、ノバルティスは、腫瘍学や免疫学の適応に対してペプチド模倣骨格を優先しています。特に、ノバルティスは細胞浸透性と代謝安定性を促進する制約骨格設計を活用した細胞内キナーゼターゲットに対する一連のペプチド模倣体阻害薬の進展を進めています。2024年、ノバルティスは自己免疫疾患に対するサイクル型ペプチド模倣薬に関するフェーズIb/IIa研究から良好な中間結果を報告しており、許容可能性と早期の有効性シグナルが示されています。会社は、2026年に臨床試験に進む新たな候補を生むことが期待されるモジュラー骨格ライブラリーへの投資を続けています。

アストラゼネカも活動的で、がんおよび呼吸器疾患のためのペプチド模倣骨格に焦点を当てています。アストラゼネカのアプローチは、計算設計と構造生物学を統合して、自然のペプチドの構造を模倣しながらプロテオリティック分解に対抗する骨格を構築することに基づいています。2025年初頭、アストラゼネカは慢性閉塞性肺疾患（COPD）を対象にした次世代ペプチド模倣体のアンタゴニストに関する第I相試験を開始し、腫瘍学以外のペプチド模倣アプローチの拡大に対する会社のコミットメントを反映しています。

今後の見通しは楽観的であり、プラットフォーム技術や臨床開発への投資は継続されるでしょう。業界のリーダーは、今後数年内に初めてのペプチド模倣体治療薬に関する規制申請が行われ、高いニーズに対応する治療オプションを再形成する可能性があると予測しています。高度な合成、構造設計、転換研究の融合は、2025年以降のイノベーションのペースを加速し、ペプチド模倣体の治療範囲を広げることが期待されています。

主要プレーヤーと戦略的コラボレーション（出典: roche.com, pfizer.com, merckgroup.com）

ペプチド模倣骨格工学の分野は急速に進化しており、主要な製薬およびバイオテクノロジー企業が次世代の治療法の開発に向けた努力を強化しています。2025年時点では、ロシュ、ファイザー、メルクKGaAなどの著名な主要プレーヤーが、天然ペプチドの構造的および機能的特性を模倣する合成骨格の設計と最適化に注力し、革新の最前線に立っています。これらの骨格は、ペプチド薬の従来の制限（低いバイオアベイラビリティや酵素的分解に対する感受性など）を克服するように工学されています。

昨年、ロシュは、腫瘍学や免疫学パイプライン向けの新しいペプチド模倣骨格の発見を加速するために、学術機関や技術スタートアップとの戦略的コラボレーションを拡大しました。会社の進行中のタンパク質工学や分子設計の取り組みは、β-ヘアピンやα-ヘリックス模倣などの安定化された骨格の作成を支援しており、これらは初期段階の臨床試験でそのターゲット特異性や代謝安定性の向上が評価されています。

ファイザーは、内部の研究開発と外部のパートナーシップの両方を通じて、ペプチド模倣治療薬を積極的に追求しています。2024年、ファイザーは、細胞内タンパク質間相互作用をターゲットにするために、マクロサイクリックペプチド模倣骨格の共同開発を行うための合成生物学の企業とのコラボレーションを発表しました。このパートナーシップは、制約骨格のライブラリーを生成するための独自の設計プラットフォームを活用し、がんや希少疾患をターゲットにした高スループットスクリーニングが現在行われています。

同様に、メルクKGaAは、バイオファーマ部門のコア技術分野として骨格工学を優先しています。メルクのペプチド模倣体ベースのタンパク質集積阻害薬に対する関心は、神経変性疾患におけるいくつかの進行中の前臨床プログラムにつながっています。同社は、長期的に慢性炎症や代謝障害のニーズに応えることを目指して、調整可能な薬物動態を持つモジュラーで化学的に安定化された骨格への投資も行っています。

今後数年間では、確立された製薬リーダーと専門的なバイオテクノロジーイノベーター間の協力関係が深まると予想されます。焦点は、骨格の最適化をさらに加速させるために、人工知能駆動の設計と高スループットスクリーニングの統合にシフトする可能性があります。業界のリーディングプレイヤーが相当な資金と専門知識を投資する中で、ペプチド模倣骨格工学は、複数の疾患領域における治療法を再定義する可能性のあるブレークスルーに備えています。

イノベーションの最前線: AI、自動化、新しい合成技術（出典: schrodinger.com, chemours.com）

ペプチド模倣骨格工学は2025年において変革の岐路に立たされており、人工知能（AI）、自動化、新しい合成方法論の統合によって推進されています。これらの進展は、ペプチド模倣化合物の設計、合成、および最適化を再定義しており、天然ペプチドの構造と機能を模倣しながら、優れた薬理学的プロファイルを提供する分子を生み出しています。AI駆動のプラットフォームの実装は、骨格修正の予測と合理化においてますます重要になっており、安定性、バイオアベイラビリティ、および特異性の向上を持つ候補の特定を加速させています。

たとえば、シュローディンガー社は、最近数年で計算化学ツールのスイートを拡張し、ペプチド模倣体に特有な骨格の変遷、立体構造の分析、構造活性相関（SAR）の予測のための機械学習駆動のアルゴリズムを提供しています。これらのプラットフォームは、膨大な化学空間の迅速なバーチャルスクリーニングを可能にし、従来の手法では見落とされがちな新規の骨格アーキテクチャや側鎖の改良を特定します。2025年までに、シュローディンガーの高度なモデリング技術を活用する製薬およびバイオテクノロジー企業は、リード最適化サイクルの著しい短縮と、シリコでのペプチド模倣体設計を実行可能な薬剤候補に変換する成功率の向上を報告しています。

化学合成における自動化も、多様で複雑なペプチド模倣骨格の生産を加速させています。自動フローチェミストリーシステムや高スループットロボット合成機器は、業界のリーダーであるChemours社などによって提供されており、多様な骨格と側鎖化学を特徴とする小規模なライブラリーの並行合成を可能にしています。これらのシステムは再現性とスケーラビリティを確保しつつ、人為的な誤りを減らし、候補構造の迅速な反復と最適化を支援します。特に、Chemours社のフルオロ化学ビルディングブロックの進展は、ペプチド模倣骨格へのフルオリネートモチーフの部位特異的組み込みを容易にし、優れた代謝安定性と調整された生物学的活性をもたらします。

今後は、AI、自動化、次世代の合成技術の統合が、ペプチド模倣工学における化学空間へのアクセスをさらに拡大することが期待されます。AI誘導のレトロ合成ツールおよび自己最適化反応器の進展は、カスタマイズされた骨格の設計と製造を広範な研究機関やバイオテクノロジースタートアップに普及させることを約束しています。これらの技術が成熟するにつれて、ペプチド間相互作用の調整や細胞内標的化など、従来の小分子やバイオ製剤が提供できなかった領域で、初めてのペプチド模倣体治療薬の急増が期待されています。

規制の動向と知的財産のダイナミクス（出典: fda.gov, ema.europa.eu）

ペプチド模倣骨格工学の規制環境は急速に進化しており、これらの合成分子が治療開発での重要性を増しています。2025年時点、米国食品医薬品局（FDA）および欧州医薬品庁（European Medicines Agency）は、特にペプチド模倣体が小分子と生物製剤の従来の境界を曖昧にするにつれて、独自の課題と機会を認識しています。

米国では、ペプチド模倣体に基づく治療法は、その構造や作用機序に応じて、新薬承認（NDA）または生物学的製品承認（BLA）の枠組みでレビューされることが一般的です。FDAは、最近、2021年の生物学的製品の定義の更新に続き、合成ペプチドとペプチド模倣体の分類に関する立場を明確にしており、100アミノ酸未満の化学合成ポリペプチドはBLAの適格性から除外されています。この規制の前例は、2025年に新しいペプチド模倣骨格の分類と評価に影響を与え続けます。FDAのアプリケーションの種類のリソースは、これらの経路の詳細を提供しています。さらに、ペプチド関連不純物や品質管理基準に関するガイダンス文書が、ペプチド模倣化合物の特有の特性に対処するために更新されています。

欧州連合では、EMAも同様に規制アプローチを現代化しています。ペプチド模倣体は通常、中央集権的手続きの下で考慮され、加盟国間で調和のとれた評価を確保しています。EMAの中央集権的手続きページには、このプロセスに関する最新情報が提供されています。EMAは、2026年までに、骨格工学分子の分析的特性評価、免疫原性評価、および比較研究に関する要件を明確にする更新されたガイドラインを発表することが期待されています。

知的財産（IP）のダイナミクスも変化しています。ペプチド模倣骨格の特許可能性は、新規性と発明のステップの示証に依存しており、特に骨格ライブラリーや組合せ化学の数が増える中でのことです。米国特許商標庁と欧州特許庁は、この分野での出願件数増加を報告しており、物質の構成、使用方法、プロセスに関する特許が重視されています。初代ペプチド模倣体の重要な特許が2027年に満了することが予想されるため、競争が激化し、イノベーションや法的課題を生むことが期待されています。

全体として、今後数年間で規制当局がガイダンスを洗練し、国際基準を調和させる一方で、IPの風景は技術的な進展と戦略的特許出願によって形成されることになるでしょう。ペプチド模倣骨格工学の利害関係者は、成功した開発と商業化を確保するために、進化する規制やIPの実践を常に把握する必要があります。

投資トレンドと資金調達のホットスポット: ベンチャーキャピタルと企業の動き

ペプチド模倣骨格工学への投資は、計算ペプチド設計の進展、臨床候補のパイプラインの拡大、製薬およびバイオテクノロジー企業の関心の高まりによって2025年に急増しました。ベンチャーキャピタル（VC）や企業の戦略的投資が、次世代の治療法を開発するための革新的な骨格技術を活用する企業に集中しています。特に、腫瘍学、感染症、免疫学に関連した分野での進展が見られます。

最も注目すべきトレンドの一つは、制約ペプチドやペプチド模倣体プラットフォームを専門とするスタートアップに対する大規模な資金調達ラウンドの増加です。たとえば、Cyclo TherapeuticsやPeptilogicsは、特許技術を進展させ、治療パイプラインの拡大や臨床進展を加速するための重要な新たな投資を報告しています。これらの投資は、従来は“薬剤としての利用が難しい”とされてきたタンパク質間相互作用のターゲティングにおけるペプチド模倣アプローチの価値が広く認められていることを反映しています。

主要製薬会社の企業ベンチャー部門も、この分野での投資やパートナーシップを積極的に進めています。アムジェンとノバルティスは、ペプチド模倣体に焦点を当てたバイオテクノロジー企業とのコラボレーションを拡大し、新しい骨格化学へのアクセスを図り、前臨床開発を加速しています。これらの取引には、多くの場合、前払いの株式投資、研究資金、マイルストーン報酬が含まれており、このモダリティの将来に対する業界の強い信頼を示しています。

地理的には、米国が投資の中心地であり、ボストンやサンディエゴのバイオテクノロジークラスターがベンチャーキャピタルの大部分を集めています。しかし、特にドイツやイギリスなどのヨーロッパが急速に追いついています。PolyphorやCrescendo Biologicsなどの企業が2025年に新たな投資のラウンドと戦略的パートナーシップを確保しています。アジア太平洋地域でも活動が増加しており、日本や韓国の企業が独自のペプチド模倣骨格技術に投資を始めています。

今後数年間は、成熟した臨床データ、AI駆動のペプチド設計の進展、新しいモダリティに対する製薬の需要の高まりに基づいて、取引の流れが加速することが期待されています。マクロ経済の不確実性に対するこのセクターのレジリエンスと独自の初めての治療法の可能性は、2026年以降もペプチド模倣骨格工学がVCの資金調達と企業の取引の焦点であり続けることを保証します。

今後の展望: 破壊的シナリオ、課題、利害関係者の機会

ペプチド模倣骨格工学は2025年および今後数年間に重大な進展と破壊的変化が見込まれており、合成化学、計算設計、生物学的検証の融合によって推進されています。この分野は急速に進展しており、製薬やバイオテクノロジー企業は従来のペプチドの限界（安定性の低さ、限られた経口バイオアベイラビリティ、急速な分解など）を克服する新しい骨格に投資を進めています。

数社の主導的な組織が、腫瘍学、感染症、代謝障害に焦点を当て、ペプチド模倣体ベースの候補を臨床試験に進めることが期待されています。アムジェンとノバルティスは、タンパク質間相互作用の阻害のために制約ペプチド模倣骨格を活用する研究プログラムを進行中です。一方、ファイザーは、経口小分子に近い薬物動態を持つマクロサイクリックペプチド模倣体を探索し、初めての治療法を目指しています。

技術面では、人工知能や機械学習の進展がペプチド模倣体ライブラリーの合理的な設計を加速させています。シュローディンガー社やChemical Computing Groupは、迅速な骨格最適化を可能にする業界標準の計算プラットフォームを提供しており、合成の前に安定性や結合プロファイルを予測することができます。これにより、開発のタイムラインが短縮され、コストが削減され、利害関係者が候補を概念実証研究により効率的に持ち込むことができるようになります。

しかし、課題も残っています。製造の複雑さやスケーラビリティは依然として持続的な障害であり、特に非自然なアミノ酸や複雑な環化化学を伴う骨格においては顕著です。バッヘムやロンザは、ペプチド模倣体用の自動化された固相合成および精製技術への投資を行うことでこれに対応しています。規制の明確さも懸念されており、米国食品医薬品局のような機関は、この新興の治療クラスに対するガイドラインを洗練させています。

• 利害関係者は、計算技術プロバイダーと契約メーカーとの間のコラボレーションが増加し、発見からクリニックへのパイプラインが効率化されることを期待します。
• スタートアップや学術スピンアウトが、特に標的タンパク質の分解や免疫調整の分野で革新的なモジュール式骨格で風景を変える可能性があります。
• 規制機関は、未充足のニーズに対応する革新的なペプチド模倣体治療法のための経路を加速させるために、適応型フレームワークを採用する可能性があります。

2027年までに、AI駆動の設計と高度な製造の統合により、ペプチド模倣骨格工学はニッチな分野から主流の薬物発見プラットフォームへと変わり、従来の治療法では手が届かなかった病気に対処する新たな希望をもたらすと期待されています。

出典と参考文献

• Bicycle Therapeutics
• Ipsen
• PeptiDream
• Polyphor
• Helix BioPharma
• Roche
• Novartis
• Bachem
• Thermo Fisher Scientific
• Schrödinger, Inc.
• Genentech
• European Medicines Agency
• European Patent Office
• Cyclo Therapeutics
• Peptilogics
• Chemical Computing Group